Atteinte de leucémie, une adolescente en rémission au bout d'un seul mois de traitement
Première arrivée, première guérie. Diagnostiquée en 2021 d’une leucémie aiguë résistante à la chimiothérapie et à la greffe de moelle osseuse, Alyssa – une adolescente britannique de 13 ans – a été déclarée en rémission moins d’un mois après le début d’un traitement expérimental.
Elle est la première patiente au monde à avoir testé une toute nouvelle thérapie génique à base de lymphocytes T modifiés. « À peine 28 jours plus tard, elle était en rémission et a reçu une deuxième greffe de moelle osseuse pour restaurer son système immunitaire. Six mois plus tard, « elle se porte bien à la maison, en convalescence avec sa famille », assure le Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) dans un communiqué.
La leucémie d’Alyssa est un cancer des globules blancs. Dans son cas, ces derniers s’accumulent dans son sang et sa moelle osseuse, et ne peuvent plus assumer leur rôle. La thérapie génique a permis de traquer et de tuer ces lymphocytes T cancéreux.
Une thérapie à base de cellules « universelles »
Avant mai 2021, Alyssa était souvent malade. Sa famille était bien loin d’imaginer que ce qu’ils pensaient être « des rhumes et une fatigue générale » était en fait une leucémie.
Pour la traiter, les médecins des hôpitaux de Leicester et de Sheffield ont tout essayé. Mais sur l’adolescente, ni la chimiothérapie ni la greffe de moelle osseuse n’ont fonctionné. « Sa maladie est réapparue et aucune autre option de traitement n’était disponible dans le cadre des soins de routine », précise le GOSH.
Pour les médecins, il fallait trouver un moyen d’administrer à Alyssa des cellules CAR T – conçues pour reconnaître et attaquer les cellules T cancéreuses -, sans que celles-ci ne s’entre-tuent pendant le processus de fabrication. Alors, pour lui éviter les soins palliatifs, ils lui ont proposé de participer à un tout nouvel essai clinique.
Fabriquées à partir d’un donneur sain, les cellules CAR-T ont été génétiquement modifiées à l’aide d’une nouvelle technologie d’édition du génome afin de leur permettre d’identifier et de tuer les cellules T cancéreuses, sans s’attaquer les unes aux autres. Ne correspondant à aucun groupe sanguin spécifique, on dit qu’elles sont universelles.
Un espoir pour les patients atteints d’une leucémie
En mai 2022, Alyssa a pu recevoir ces cellules universelles au sein de l’unité de transplantation de moelle osseuse du GOSH. Au bout de 28 jours seulement, la rémission d’Alyssa a été déclarée.
Concluant chez Alyssa, l’essai clinique devrait être élargi à dix patients « atteints de leucémie à cellules T qui ont épuisé toutes les autres options de traitement » et pourrait être proposé aux enfants « plus tôt dans leur parcours de traitement ».
« C’est une excellente démonstration de la façon dont, avec des équipes et une infrastructure d’experts, nous pouvons associer des technologies de pointe en laboratoire à des résultats concrets à l’hôpital pour les patients.Il s’agit de notre ingénierie cellulaire la plus sophistiquée à ce jour et ouvre la voie à d’autres nouveaux traitements et, finalement, à un meilleur avenir pour les enfants malades », s’est félicité le Pr Waseem Qasim, professeur de thérapie cellulaire et génique à l’UCL GOS ICH et consultant en immunologie au GOSH.
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